FDA在官网有一篇文章：The FDA’s Drug Review Process: Ensuring Drugs Are Safe and Effective 。该文详细介绍了一款药物从实验室走向市场的过程。药物是为治疗疾病而生，为了确保一款的药物的安全和有效，FDA在其中扮演了重要角色。了解这些，才会认识到药物的安全和疗效的基石是严谨扎实可信的科学研究试验，而不是其他。

我们应该都听说过三期临床试验。一般来说，一款药物要获批上市，需要经过三期临床试验来验证其安全性和疗效。以下是FDA审评一款药物的过程简述：

一、英文版

  1. Preclinical (animal) testing.
  2. An investigational new drug application (IND) outlines what the sponsor of a new drug proposes for human testing in clinical trials.
  3. Phase 1 studies (typically involve 20 to 80 people).
  4. Phase 2 studies (typically involve a few dozen to about 300 people).
  5. Phase 3 studies (typically involve several hundred to about 3,000 people).
  6. The pre-NDA period, just before a new drug application (NDA) is submitted. A common time for the FDA and drug sponsors to meet.
  7. Submission of an NDA is the formal step asking the FDA to consider a drug for marketing approval.
  8. After an NDA is received, the FDA has 60 days to decide whether to file it so it can be reviewed.
  9. If the FDA files the NDA, an FDA review team is assigned to evaluate the sponsor’s research on the drug’s safety and effectiveness.
  10. The FDA reviews information that goes on a drug’s professional labeling (information on how to use the drug).
  11. The FDA inspects the facilities where the drug will be manufactured as part of the approval process.
  12. FDA reviewers will approve the application or issue a complete response letter.

二、中文版 （附个人理解）

  1. 临床前（动物）试验： 这是药物进入临床前的研究，一般进行动物试验、体外试验、药理毒理研究
  2. 研究性新药申请（IND），即临床试验申请：临床试验申请需要药监当局和机构伦理委员会的批准
  3. 一期临床研究：通常在健康人群中进行，招募20-80名受试者。该阶段的目标是确定药物最常见的副作用以及药物在体内的代谢过程
  4. 二期临床研究：如果一期试验没有出现不可接受的毒性，即安全性尚可的情况下，发起人可申请进行二期临床研究。该阶段研究聚焦于药物的有效性，并会进一步评价其安全性、副作用。研究会招募几十到三百人。这一阶段，会招募患有某种疾病的人员，并设置分组和对照。一组人员服用试验药物，对照人员服用安慰剂或其他药物，以取得药物试验的初步数据
  5. 三期临床研究：在二期研究的末期，发起人以获取的研究数据，就是否需要开展大型3期临床试验会与监管机构会面，以期达成一致。在二期中，药物显示出有效性时，三期临床将获取更多关于安全性、有效性的数据。同时会区分不同人群、不同剂量、单药使用还是联合用药的影响。这一阶段的受试人数在几百到三千人不等。
  6. 新药上市申请前期：三期临床试验获得成功，达到预设的临床试验目标。在提交上市申请前，发起人会与监管者会面
  7. 提交新药上市申请（NDA）
  8. FDA在收到申请后，会有60天时间来决定是否受理
  9. FDA受理NDA后，药物审评小组会审核发起人的临床研究数据
  10. FDA审查药物标签上的信息
  11. 作为批准过程的一部分，FDA会检查生产该药物的设施
  12. FDA将批准申请或发出完整回复信（可以理解为拒绝批准其上市）

三、图示

FDA还提供了一张详细的审批过程图，如下：

以上是药物审评的完整过程。针对不同的情况，FDA还设计了优先审评、加速批准、孤儿药等程序。

药物开发、试验、审评的过程漫长、花费巨大，甚至竞争激烈。一款新药的诞生，听行内人说是九死一生。下一篇，会探讨为何药物需要经过临床试验才能被批准销售，即药品的 “白名单”制度。